Mustang：与欧洲CDMO合作，扩大“泡泡男孩病”基因治疗足迹

Original 开朗的豌豆射手生物工艺与技术 2022-12-21

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通过与细胞和基因治疗CDMO Minaris达成的协议，Mustang Bio为其慢病毒基因治疗候选药物MB-107在欧洲建立了生产基地。

MB-107是Mustang Bio与圣犹达儿童研究医院（St. Jude Children’s Research Hospital）合作开发的慢病毒基因疗法，用于治疗X链严重联合免疫缺陷症(XSCID)，也被称为泡泡男孩病。

今年9月，这款候选药物获得了美国食品药品管理局(FDA)的“孤儿药”认证。该药物由位于马萨诸塞州伍斯特(Worcester)的工厂生产，但该公司目前正将目光投向美国以外的地区，并与第三方制造商Minaris签署了协议。

“在审视了所有潜在生产方案后，Mustang Bio决定将其XSCID项目的生产转移到欧洲的CDMO，以便欧盟的患者能够有效地获得这种疗法，”Mustang首席技术官Kunt Kniss告诉记者。

“在有限的欧洲CDMO选择中，Minaris在将细胞和基因疗法引入市场方面有着良好的记录。最值得注意的是，Minaris也是Bluebird的LentiGlobin产品的生产基地，该产品获得了欧盟的批准。”

Minaris再生医学是Showa Denko Material（昭和电工材料公司）的子公司，在德国奥托布伦（Ottoburun）拥有工厂(之前为apceth Biopharma)。该基地正在进行扩建，将增加6650平方米的设施，包括更多的洁净室、质量控制实验室、仓库、低温贮藏以及办公空间。

到目前为止，该候选药物只在伍斯特工厂内部生产。这家工厂于2018年开业，最初打算生产嵌合抗原受体(CAR) -T细胞产品。

MB-107的起始物料是造血干细胞(HSC)，而不是T细胞，它们被运送到伍斯特，在那里经过基因修饰，形成含有XSCID中突变基因的正常拷贝的细胞，然后这些细胞被配送至患者回输试验地点。

但Kniss说，对于欧洲的供应来说，在该地区生产更安全。

“在美国生产所面临的一个特别挑战是，原材料的运输有很大的风险。MB-107的起始物料是骨髓，不能长时间运输。”

然而，Mustang并没有着眼于多地点的区域生产模式，“因为我们所有的项目都提供可以长期储存的深度冷冻产品。”Kniss补充道。

“在美国，伍斯特仍将是我们的核心生产中心。Minaris将作为我们的欧洲枢纽，因为监管和物流需要建立一个欧洲中心。目前我们没有在欧洲进一步扩张的计划。”

新闻来源：https://bioprocessintl.com/