自闭症儿童，被称为“星星的孩子”
形容他们像遥远星辰那样
在夜空中独自闪耀
孤独地生活在自己的世界里
其他
自闭症：中国有1000万患者，干细胞能做些什么？
自闭症谱系障碍（Autism Spectrum Disorders ，ASD）是一大类具有生物基础的发育障碍疾病。它既包括我们熟知的典型自闭症（孤独症），也包括了阿斯伯格症、儿童期分裂障碍和非特异的广泛性发育障碍等病症，中国台湾漫画家朱德庸就是阿斯伯格症患者。
自闭症表现为社会交往和沟通障碍，并存在兴趣狭隘和刻板重复的行为方式，同时可能伴有语言发育障碍、智力障碍、注意缺陷多动障碍、癫痫等。
国内外流行病学研究显示，自闭症的患病率逐年增长，已逐渐成为常见病。
根据2019年出版的《中国自闭症教育康复行业发展状况报告Ⅲ》的数据统计，我国自闭症人士数量超过1000万，自闭症儿童数量超过200万。
自闭症目前无特效治疗，主要是通过行为干预，特殊教育训练，家庭治疗计划促进患儿的语言发育，改善患儿行为，提高社会交往能力，掌握基本生活和学习技能，但疗效有限。
但是，科学家还想更进一步，找到一种能干预自闭症潜在病理机制，从而改善关键症状的治疗。
干细胞治疗，就是其中之一。
干细胞是一类具有自我更新、高度增殖和多向分化潜能的细胞，目前研究发现其具有免疫调节和改善脑内微循环的功能[2]。临床试验结果显示，干细胞治疗自闭症能够改善患者的行为，并且初步证实了安全性，为自闭症的治疗提供一种全新的可能。
目前,一些临床试验已经证明干细胞治疗自闭症的安全性和有效性。
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2020年6月，发表在《干细胞转化医学》杂志上的研究显示，对于4-9岁自闭症谱系障碍患儿，间充质干细胞具有很好的神经炎症调节能力，通过临床I期实验证实了50%的患儿接受静脉注入人脐带组织间充质干细胞后，自闭症谱系障碍核心症状得到了很好的改善[3]。
2019年，国际权威期刊《干细胞转化医学》杂志发表了一项脐带间充质干细胞治疗儿童自闭症的安全性和对细胞因子水平影响的研究论文[4]。
该临床研究共有20例自闭症患者接受了脐带间充质干细胞治疗，受试者每12周接受3600万剂量的间充质干细胞静脉注射，耗时9个月输注4次，并在治疗完成后的3个月和12个月进行随访。结果发现，8名患者的自闭症状类别都有所降低。研究人员表示，对于自闭症谱系障碍患者来说，重复剂量的脐带间充质干细胞输注给药是安全且可耐受的，并且展现出潜在的治疗效果。
2019 年，一份研究调查了对自闭症患儿使用同种异体脐带间充质干细胞的安全性和有效性，20例（6~16 岁）自闭症患者每12周接受1次干细胞静脉移植（与治疗前进行自身对照），随访1年，在治疗最后1次后3个月和12个月进行评估，结果显示：8例受试者的CARS和自闭症治疗评估清单（ATEC）得分下降，其中5例受试者血清炎症细胞因子水平降低[5]。
目前干细胞已在儿童脑瘫、自闭症等神经系统疾病中取得了初步成功，干细胞治疗效果显著高于传统的康复训练治疗，减轻了社会和家庭负担，提高患者生活质量，为“星星的孩子”点亮世界！
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参考文献：